Per la prima volta l’Organizzazione mondiale della sanità lancia una manifestazione di interesse per i medicinali oncologici pediatrici. Sei hanno bisogno di formulazioni su misura, sei sono difficili da reperire.

Il divario nella cura dei tumori infantili passa anche dalla farmacia. Ogni anno nel mondo si ammalano circa 400mila tra bambini e adolescenti e nove su dieci vivono in Paesi a basso e medio reddito, dove la sopravvivenza resta sotto il 30%. Nei Paesi più ricchi supera l’80%. Per l’Oms, a pesare sono soprattutto due fattori: la scarsa disponibilità di farmaci di qualità certificata e la mancanza di formulazioni pensate per i più piccoli.

Per intervenire, l’Organizzazione ha aperto il primo invito rivolto alle aziende, che potranno candidare i propri prodotti al Programma di prequalificazione, il percorso con cui l’Oms verifica qualità, sicurezza ed efficacia dei medicinali destinati agli acquisti internazionali e nazionali.

Due liste da sei. I farmaci coinvolti sono dodici, scelti attraverso due processi di definizione delle priorità: uno guidato dal Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f), l’altro dalla Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines, nata nel 2021 dall’alleanza tra Oms e St. Jude Children’s Research Hospital con Unicef e il Fondo strategico dell’Organizzazione panamericana della sanità.

Il primo gruppo comprende ciclofosfamide, etoposide, mercaptopurina, metotrexato, procarbazina e temozolomide. Sono terapie con indicazione pediatrica consolidata, ma prive di una versione adatta ai bambini. Per ciascuna sono stati definiti profili di prodotto target, cioè i requisiti minimi e ottimali delle nuove formulazioni: dosaggi calibrati sull’età, accettabilità, stabilità, sicurezza d’uso, costi sostenibili e utilizzabilità anche dove le risorse sono limitate.

Il secondo gruppo riunisce pegaspargasi, asparaginasi, idrocortisone senza conservanti, dactinomicina, vincristina e citarabina. Qui il problema non è la formulazione ma l’accesso e l’approvvigionamento, emerso da analisi prospettiche e consultazioni con agenzie governative, clinici ed esperti tecnici.

L’obiettivo: 120mila bambini. La Piattaforma globale punta a raggiungere circa 120mila pazienti, collegando la selezione e l’acquisto dei farmaci agli interventi dei singoli Paesi su diagnosi, cura, filiere di fornitura e qualità dell’assistenza.

Per Alarcos Cieza, responsabile dell’Unità per la gestione delle malattie non trasmissibili dell’Oms, l’iniziativa mette insieme la conoscenza dei bisogni nazionali con le competenze regolatorie e di garanzia della qualità dell’Organizzazione, tracciando un percorso concreto dalle priorità globali ai farmaci che arrivano davvero ai bambini. Martina Penazzato, responsabile di GAP-f, la legge come il punto d’arrivo di un lavoro sistematico, dalla ricerca all’ottimizzazione dei farmaci fino ai profili di prodotto, che ora approda a una via regolatoria in grado di stimolare l’offerta dei produttori.

Le aziende interessate possono rivolgersi al Team di prequalificazione dei medicinali dell’Oms per verificare l’ammissibilità dei prodotti, i requisiti di sviluppo e le modalità di presentazione.