I Medicinali per le Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP) rappresentano opzioni terapeutiche innovative per il trattamento di molte patologie che sono previste in significativo incremento nei prossimi anni. Esse rappresentano una indiscussa chance terapeutica di grande efficacia per molti quadri nosografici; sono di fatto farmaci/procedure destinate oggi a una ristretta nicchia di pazienti, ma saranno in un futuro prossimo standard di cura sempre più utilizzati. 

Risulta assolutamente necessario, alla luce di queste prospettive, che le nostre Aziende Sanitarie siano pronte a raccogliere il frutto di questa innovazione rappresentata dal sempre maggior utilizzo delle terapie avanzate, sia in termini di sostenibilità economica sia in termini di percorsi organizzativi, al fine di assicurare ai pazienti equità di accesso nelle diverse Regioni del nostro SSN garantendo il diritto inalienabile di ciascun individuo a beneficiare delle migliori terapie disponibili. Si stima, infatti, che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero interessare complessivamente oltre 400.000 pazienti.

In particolare, un tema sfidante per l’erogazione delle ATMP è quello relativo alla programmazione delle risorse economiche dedicate al loro finanziamento sia su scala nazionale che su scala regionale. È importante oggi, e in prospettiva futura, che l’impegno programmatorio non sia indirizzato unicamente alla preventiva identificazione del valore massimo di spesa, ma sia, bensì, legato sempre più al valore delle singole procedure terapeutiche (benefici incrementali, analisi costo-efficacia, ecc). Sarebbe, inoltre, opportuno misurare l’introduzione delle ATMP in base al loro impatto finanziario specifico (come dovrebbe emergere dalle analisi di “budget impact” ormai obbligatorie per ogni nuova procedura in fase di registrazione).

Ritengo, in conclusione, che le nostre Aziende Sanitarie potranno continuare in futuro ad erogare ad una platea di utenti sempre più vasta queste ATMP anche grazie all’entrata in vigore del nuovo Reg. EU 2021/2282 a partire dal prossimo gennaio 2025; tale regolamento mira, infatti, ad armonizzare la valutazione clinica relativa alle procedure di HTA dei Paesi Membri con l’obiettivo di accelerare e rendere omogeneo l’accesso ai farmaci e ai dispositivi medici grazie all’introduzione della Valutazione Clinica Congiunta (Joint Clinical Assesment) che dovrebbe scardinare la metodologia tradizionale più adatta ai farmaci tradizionali, in modo da cogliere il potenziale beneficio a lungo termine di queste nuove procedure (spesso con prospettive life-time).