Le malattie rare rappresentano una sfida significativa, con circa il 95% di queste patologie prive di terapie approvate. In risposta a questa emergenza, il Piano Nazionale delle Malattie Rare 2023-2026 è stato approvato con un investimento di 50 milioni di euro, mirato a migliorare la prevenzione, la diagnosi e l’accesso ai trattamenti. Nel contesto del Piano viene specificato che entro 12 mesi dalla sua approvazione in ogni regione italiana dovrebbe essere prodotto un primo documento di Horizon Scanning sui farmaci per le malattie rare

L’Horizon Scanning è essenziale per valutare l’impatto economico, sociale e organizzativo dei farmaci per le malattie rare, garantendo un accesso equo e sostenibile nel tempo. Questo approccio proattivo consente di monitorare e analizzare l’emergere di nuove tecnologie e terapie, influenzando le decisioni di rimborso e le politiche sanitarie.

Sobi, azienda impegnata nel campo delle malattie rare, promuove strumenti come l’Horizon Scanning e l’Early Dialogue attraverso il progetto LaboRARE che, iniziato nel 2021, mira a favorire l’adozione di questo modello programmatico nelle regioni italiane. Nel 2021, Sobi ha coinvolto 24 stakeholder regionali per raccogliere dati e condividere best practices. Nel 2022, il progetto ha visto approfondimenti tra rappresentanti di cinque regioni italiane, evidenziando la necessità di integrare sistemi di Horizon Scanning nei processi programmatici. Nel 2023 è stata avviata la fase pilota in Lombardia e Campania, volta ad implementare un processo strutturato di Horizon Scanning e Early Dialogue. Nel 2024-25 Sobi lavorerà per inserire l’Intelligenza Artificiale nel processo di individuazione e prioritizzazione delle nuove terapie in arrivo.

“La chiave per garantire sostenibilità economica del servizio sanitario non sta soltanto nella quantità di risorse disponibili, ma anche nella loro corretta allocazione ed efficiente utilizzo.” Afferma il Dott. Paolo Petralia “Investire dove realmente serve e, quindi, creare valore è essenziale, così come pianificare con anticipo le spese future attraverso una programmazione organica e sostenibile. Anticipare l’impatto delle nuove tecnologie significa garantire un accesso più rapido ed equo alle terapie innovative per i pazienti. In questo contesto, strumenti come l’Horizon Scanning e l’Early Dialogue rappresentano approcci metodologici fondamentali. È auspicabile che se ne comprenda rapidamente il valore e si adottino per migliorare la gestione delle risorse e l’accesso alle cure.
Le Direzioni Generali Aziendali svolgono un ruolo cruciale nella definizione di strategie valide per la gestione delle Malattie Rare: a tal proposito può essere utile il contributo dei Direttori Generali a rispondere alla Survey sulla tematica della gestione delle malattie rare, seguendo questo link.”