
Dal 12 gennaio 2025 è entrato in vigore il nuovo regolamento europeo sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), segnando un importante passo avanti nell’accelerazione e nell’ampliamento dell’accesso a nuovi medicinali nell’Unione Europea. Il regolamento introduce un approccio armonizzato a livello europeo per valutare l’efficacia e la sicurezza dei nuovi farmaci e dispositivi medici, con l’obiettivo di semplificare le procedure e garantire un accesso più rapido alle terapie innovative.
Le principali novità del regolamento
Il nuovo quadro normativo prevede l’introduzione delle valutazioni cliniche congiunte (JCA), che saranno utilizzate per informare le decisioni sul valore di un medicinale e, in ultima analisi, le decisioni su prezzi e rimborsi a livello nazionale. L’implementazione sarà graduale: si partirà con i farmaci oncologici e le terapie avanzate (ATMP) da gennaio 2025, per poi estendersi ai farmaci orfani nel 2028 e infine a tutti i nuovi medicinali autorizzati centralmente dal 2030. Per i dispositivi medici ad alto rischio, le valutazioni inizieranno dal 2026.
Le preoccupazioni dell’industria farmaceutica
Nathalie Moll, direttore generale dell’EFPIA (Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche), pur condividendo gli obiettivi della riforma, ha espresso alcune preoccupazioni sulla sua applicazione pratica. In particolare, l’EFPIA ha commissionato uno studio a Evidera che ha evidenziato potenziali criticità nell’implementazione delle linee guida proposte.
Lo studio ha rilevato che l’attuale approccio potrebbe richiedere analisi molto complesse e un utilizzo estensivo di dati real-world, anche quando sono disponibili trial clinici randomizzati di alta qualità. Questo potrebbe tradursi in un processo di valutazione più lungo e complesso, rischiando di ritardare l’accesso dei pazienti alle terapie innovative.
Le raccomandazioni dell’EFPIA
Per ottimizzare l’implementazione del nuovo regolamento, l’EFPIA ha formulato alcune raccomandazioni chiave:
– Garantire un coinvolgimento significativo e tempestivo di sviluppatori di tecnologie sanitarie, esperti clinici e pazienti nella definizione dei criteri di valutazione
– Sviluppare una metodologia chiara per identificare e armonizzare le esigenze di dati a livello europeo
– Fornire consulenze flessibili per adattarsi al dinamico panorama dei trattamenti, specialmente in oncologia
– Utilizzare metodologie all’avanguardia che integrino tutte le evidenze disponibili
– Considerare tutti gli endpoint rilevanti nelle valutazioni, non solo la sopravvivenza ma anche la qualità della vita e altri risultati significativi per i pazienti
Il ruolo dell’EMA
L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) avrà un ruolo fondamentale nell’implementazione del regolamento, operando in tre aree principali:
– Supporto nelle valutazioni cliniche congiunte
– Collaborazione per le consultazioni scientifiche congiunte
– Scambio di informazioni sulle tecnologie sanitarie emergenti
Emer Cooke, Direttore Esecutivo dell’EMA, ha sottolineato l’importanza di questa riforma nel facilitare l’accesso alle tecnologie sanitarie innovative, confermando il pieno supporto dell’agenzia all’attuazione del regolamento.
Prospettive future
Il successo del nuovo regolamento HTA dipenderà dalla capacità di bilanciare l’esigenza di valutazioni rigorose con la necessità di garantire un accesso tempestivo alle terapie innovative. La Commissione Europea ha evidenziato che le nuove regole non solo semplificheranno i processi amministrativi, ma rafforzeranno anche la capacità degli Stati membri di prendere decisioni informate, contribuendo a garantire la sostenibilità dei sistemi sanitari e a migliorare l’equità nell’accesso alle cure in tutta l’UE.
La sfida dei prossimi mesi sarà quella di tradurre questi obiettivi in realtà operativa, assicurando che il nuovo sistema HTA diventi effettivamente uno strumento per accelerare l’accesso dei pazienti europei alle terapie innovative, senza trasformarsi in un’ulteriore barriera burocratica.
Per ulteriori dettagli, è possibile consultare gli articoli originali: